Diese Genbearbeitungstechnologie kann Hörverlust verhindern

Hörverlust ist die häufigste Form des sensorischen Verlustes beim Menschen.

Mit der Gen-Editing-Technologie CRISPR haben US-Forscher eine Genvariante bearbeitet, die bei Mäusen zur Taubheit führt, ein Durchbruch, der die zukünftige Behandlung von genetischem Hörverlust beim Menschen verändern könnte. Hörverlust ist die häufigste Form von Sinnesverlust beim Menschen, und fast die Hälfte der Fälle hat eine zugrunde liegende genetische Komponente. Die Ergebnisse zeigten, dass eine einmalige Behandlung mit einer Injektion des Gen-Tools CRISPR-Cas9 einen progressiven Hörverlust bei jungen Tieren verhinderte, die ansonsten taub geworden wären. "Wir hoffen, dass die Arbeit eines Tages die Entwicklung einer Heilung für bestimmte Formen von genetischer Taubheit bei Menschen informieren wird", sagte David Liu, ein Forscher am Howard Hughes Medical Institute (HHMI) - einer Non-Profit-Organisation mit Sitz in den USA. In der Studie, die in der Fachzeitschrift Nature ausführlich beschrieben wird, konzentrierte sich das Team auf eine Mutation in einem Gen namens Tmc1 - ein einziger Rechtschreibfehler im genetischen Code, der im Laufe der Zeit den Verlust der Haarzellen im Innenohr verursacht.

Nur eine Kopie eines mutierten Tmc1-Gens verursacht einen fortschreitenden Hörverlust, der sowohl bei Menschen als auch bei Mäusen zu einer tiefen Taubheit führt. Die Forscher verwendeten die CRISPR-Cas9-Technologie, die als molekulare Schere fungiert, das Genom kappt, um ein Zielgen zu deaktivieren, und die Gen-Editierungslösung direkt in die Haarzellen der Säugermäuse - die Schallmesszellen des Innenohrs - mit dem Hörverlust injiziert Mutation. Sobald das mutierte Gen deaktiviert war, überlebten die Haarzellen des Innenohrs, und Mäuse, die genetisch dazu bestimmt waren, taub zu werden, behielten einen Teil ihres Gehörs bei. Lesen Sie hier, was zu Hörverlust führt

Nach acht Wochen ähnelten die Haarzellen in behandelten Ohren denen in gesunden Tieren, dicht gepackt und mit haarigen Bündeln getuftet. Die Haarzellen unbehandelter Mäuse hingegen sahen beschädigt und spärlich aus. Wenn sie beim Menschen angewendet wird, könnte die Behandlung während der Kindheit am besten sein, da der Verlust von Haarzellen im Innenohr progressiv und irreversibel ist, fügte Liu hinzu.

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