Jetzt kann ein Test Patienten mit zystischer Fibrose mit der besten Therapie vergleichen

Ein einfacher Test, der vorhersagen soll, welche Behandlung am wahrscheinlichsten für jeden Patienten funktioniert.

Ein Forscherteam hat einen Weg gefunden, um jeden Mukoviszidosepatienten mit seiner besten individuellen Behandlungsoption zu vergleichen. Ein Team, das von Forschern der University of North Carolina geleitet wurde, stellte einen einfachen Test vor, der darauf abzielt, vorherzusagen, welche Behandlung am wahrscheinlichsten für jeden Patienten funktioniert, ein Ansatz, der als personalisierte Medizin oder Präzisionsmedizin bekannt ist.

"Jede gegebene Droge ist möglicherweise nicht die Droge, die am besten für einen gegebenen Patienten funktioniert, weil es soviel Variation von Person zu Person gibt," sagte Forscher Jennifer Guimbellot. "Wir haben noch einen langen Weg vor uns, um für die meisten Mukoviszidosepatienten eine wirklich optimierte Therapie zu bekommen, und die einzige Möglichkeit ist ein Modell wie unseres, bei dem wir Zellen von jedem einzelnen Patienten nehmen und testen können jedes einzelne Medikament um herauszufinden, welches die beste ist. "Lesen Sie, wie Physiotherapie zur Behandlung von Mukoviszidose eingesetzt wird

Aus der Perspektive des Arzneimitteldesigns ist die Mukoviszidose eine enorme Herausforderung. Menschen entwickeln CF, weil sie keine funktionierende Version des CFTR-Gens haben. Aber der Zustand, der den Aufbau von dickem, klebrigen Schleim in den Lungen beinhaltet, ist an mehr als 2000 genetische Mutationen gebunden. Die spezifische Kombination von Mutationen einer Person beeinflusst sowohl die Schwere der Erkrankung als auch wie gut der Patient auf die Behandlung anspricht. Guimbellot arbeitete mit der Leiterin Martina Gentzsch an einem nicht verwandten Forschungsprojekt, als sie bemerkte, dass sich aus den Zellen, die aus der Innenseite der Nase entnommen wurden, lustige kleine Kugeln bildeten. Die beiden Wissenschaftler erkannten schnell, dass die Kugeln, die Nasospheroide genannt werden, mit Flüssigkeit gefüllt waren. Das gab ihnen eine Idee. Vielleicht könnten diese Nasospheroide helfen, wesentliche Teile des CF-Hydrationsproblems zu untersuchen. Wussten Sie, dass Antibiotika, die zystische Fibrose behandeln, Taubheit verursachen können?

Die Flüssigkeit ist das Herz der Mukoviszidose, da die Hydratation der Nasen- und Lungenoberflächen entscheidend ist, ob Schleim glitschig oder klebrig ist. Guimbellot und Gentzsch haben gelernt, Nasospheroide aus Zellen zu züchten, die aus dem Inneren der Nasen von Patienten mit zystischer Fibrose entnommen wurden. Die Forscher setzten dann die Nasospheroide verschiedenen CFTR-Medikamenten aus, um zu sehen, was passieren würde. Die Ergebnisse legen nahe, dass wachsende Nasospheroide aus Nasenproben ein schnelles Screening-Verfahren bereitstellen könnten, um zu bestimmen, wie die Zellen eines Patienten auf verschiedene CFTR-Medikamente reagieren. "Es ist ein relativ einfaches Verfahren, das keine Anästhesie erfordert und einen Pinsel verwendet, der ein paar Dollar kostet", sagte Gentzsch. "Die Sphäroide bilden sich schnell in wenigen Tagen ohne viel Manipulation."

Gentzsch sagte, der Testansatz könnte Patienten eine willkommene Alternative zur rektalen Biopsie bieten. Es könnte sogar vom Standpunkt des Screenings aus zuverlässiger sein, da die Arzneimittel in der Lage sind, direkt mit den richtigen Teilen auf der Außenseite der Nasospheroide in Wechselwirkung zu treten, anstatt in die Sphäroide wie bei der rektalen Biopsie-Methode erforderlich einzudringen. Die Studie wird im Internet veröffentlicht Journal der klinischen Untersuchung Insight.

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