Welttag der Sichelzellen - Was sind die Behandlungsmöglichkeiten?

Die einzige Behandlung, die derzeit zu einer möglichen Heilung führen kann, ist die hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT).

Sichelzellenanämie, auch Sichelzellenanämie (SCD) genannt, manifestiert sich gewöhnlich früh in der Kindheit und wird nach den ersten sechs Lebensmonaten sichtbar. Leider gibt es keine Heilung für Sichelzellenanämie, obwohl es auch wahr ist, dass die Forscher sehr nahe daran sind, ein Heilmittel gegen Sichelzellenanämie zu finden. Da Schmerzen, Müdigkeit und Infektionen die häufigsten Symptome von SCD sind, ist die Vorbeugung und Behandlung dieser Symptome sehr wichtig.

Also, das Beste, was Sie tun können, ist versuchen, Komplikationen der Erkrankung zu verhindern.

Infektionen vorbeugen und behandeln

Bakterien und Viren, die bei Kindern mit Sichelzellenanämie am häufigsten zu schweren Infektionen führen, sind Streptococcus pneumoniae, Haemophilus influenzae Geben Sie b ein, Salmonellen spp., Escherichia coli, Staphylococcus aureus, Mycoplasma pneumoniae, Chlamydia pneumoniaeParvovirus B19 und Hepatitis A, B und C Viren.

Penicillin-Behandlung verringert signifikant die Häufigkeit von Infektionen und Infektionen Todesfälle bei Kindern mit Sichelzellenanämie. Kinder unter 3 Jahren erhalten zweimal täglich 125 mg Penicillin oral und die Dosis wird zweimal täglich auf 250 mg für Kinder im Alter von 3 bis 5 Jahren erhöht. Penicillin sollte für Kinder über dem Alter von 5 Jahren fortgesetzt werden. Hier ist, was jeder Indianer über Sickle Cell Anämie wissen sollte

Andere Impfstoffe gegen Infektionen sind:

  • Pneumokokken-Impfstoff zur Kontrolle von Pneumokokken-Infektionen
  • H. influenzae Typ b Konjugat-Impfstoff zur Verringerung der Inzidenz von Septikämie und Meningitis
  • Hepatitis A und B
  • Impfstoffe gegen Influenza und Varizellenvirus

Wirksame Therapien umfassen Metronidazol, Tetracyclin oder Amoxicillin. [1]

Vorbeugung und Behandlung von Schmerzzuständen

Vermeiden Sie mögliche Auslöser, indem Sie viel Flüssigkeit zu sich nehmen, um nicht zu dehydrieren und angemessene Kleidung zu tragen, um eine Erkältung zu vermeiden.

Um den Schmerz zu behandeln, können Sie rezeptfreie Schmerzmittel wie Paracetamol oder Ibuprofen als kurzfristige Maßnahmen einnehmen. Konsultieren Sie jedoch Ihren Arzt, auch wenn Sie diese OTC-Medikamente benötigen. Manchmal kann Ihr Arzt stärkere Schmerzmittel verschreiben. Bei unkontrollierbaren Schmerzen müssen Sie möglicherweise im Krankenhaus behandelt und mit Morphin behandelt werden.

Die Hydroxyharnstofftherapie ist derzeit die einzige von der FDA zugelassene Medikamententherapie für schwere und häufige Schmerzepisoden und als Langzeitanwendung. [2]

Hydroxyurea-Therapie profitiert von -

  • Erhöhung des Gesamthämoglobins und des fetalen Hämoglobins bei Kindern mit Sichelzellenanämie und hilft so roten Blutkörperchen von der Sichelbildung
  • Verringerung der Konzentrationen von weißen Blutkörperchen

Diese Effekte wiederum reduzieren die Schmerzen und lebensbedrohlichen lungenbedingten Komplikationen, die den Sauerstoffgehalt im Blut senken. Es verhindert auch lebensbedrohliche neurologische Ereignisse bei Schlaganfall gefährdeten Personen.

Es gibt jedoch immer noch nicht genügend Belege für den langfristigen Nutzen von Hydroxyharnstoff, insbesondere bei der Prävention chronischer Komplikationen von SCD. Weitere hinreichende Belege fehlen auch hinsichtlich der langfristigen Risiken von Hydroxyharnstoff einschließlich seiner Auswirkungen auf die Fertilität und Fortpflanzung. [3] Lesen Sie mehr über Eine neue Technik könnte helfen, mit Sichelzellenanämie umzugehen

Eine Studie ergab, dass die Crizanlizumab-Therapie zu einer signifikant niedrigeren Rate von Sichelzellen-bezogenen Schmerz-Episoden führte und geringe Nebenwirkungen hatte. Die Studienteilnehmer erhielten im Verlauf von 52 Wochen entweder 14 mal Crizanlizumab oder eine hohe Dosis Crizanlizumab oder Placebo. Ergebnisse zeigten eine 45,3 Prozent niedrigere Rate von Sichelzellen-bezogenen Schmerzkrisen in der Gruppe, die hoch dosiertes Crizanlizumab und 32,6 Prozent niedrigere Rate in der niedrigen Dosisgruppe erhielten, verglichen mit Placebo. [4]

Bluttransfusion

Bluttransfusion kann erforderlich sein in -

  • Komplikationen, die eine schwere Anämie verursachen
  • Schlaganfall, Lungenkomplikationen und Multiorganversagen
  • Vor der Operation, um später Komplikationen zu vermeiden

Bluttransfusionen können jedoch bei manchen Menschen zu Komplikationen führen. Es könnte in Form von Eisenüberladung, Hämolyse (Bruch oder Zerstörung von roten Blutkörperchen), Alloimmunisierung (Immunantwort auf fremde Antigene nach Exposition gegenüber genetisch verschiedenen Zellen oder Geweben) und Infektion auftreten.

Die Behandlung

Die einzige Behandlung, die derzeit zu einer möglichen Heilung führen kann, ist die hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT). Stammzellen sind undifferenzierte Zellen (Art von Mutterzellen), die in der Lage sind, sich zu vielen verschiedenen Zelltypen im Körper zu entwickeln. Stammzellen haben zwei Quellen:

  • Embryonale Stammzellen eines 4- bis 5-Tage alten menschlichen Embryos
  • Adulte Stammzellen in Geweben wie Knochenmark, Gehirn, Blutgefäßen, Haut, Leber usw.

Im Jahr 2010 führten Ärzte bei den National Institutes of Health (NIH) in Bethesda, Maryland, ein experimentelles Verfahren durch, um die Sichelzellenanämie durch Knochenmarktransplantation auf Afia Donkor, einer jungen Frau aus Kanada, rückgängig zu machen. Sie entfernten Afias Knochenmark und ersetzten es durch speziell behandeltes Knochenmark, das von einem kompatiblen gesunden Spender, in diesem Fall ihrem Bruder, erhalten wurde. Aber vor der Transplantation musste ihr Bruder eine Behandlung durchlaufen, die sein Knochenmark reich an Stammzellen machte. Die NIH hatte die experimentelle Transplantation an 30 erwachsenen Patienten mit Sichelzellenanämie durchgeführt, und alle waren erfolgreich. [5]

"Ich sage nie" geheilt ", aber es fühlt sich an wie eine Heilung. Es ist wunderbar. Ich fühle mich großartig. Soweit es mich betrifft, ist meine Sichelzellanämie verschwunden ", sagte Afia.

In jüngster Zeit haben Ärzte diese Erbkrankheit bei einem Teenager im Necker Kinderkrankenhaus in Paris erfolgreich umgekehrt, indem sie sein eigenes Knochenmark genetisch veränderten. Da die Krankheit bei der Geburt vorhanden ist, hatte der Junge so viel innere Schäden erlitten, bevor er seine Teenagerzeit erreichte, dass seine Milz entfernt werden musste und seine Hüften ersetzt werden mussten. Er brauchte auch jeden Monat eine Bluttransfusion. Als der Junge 13 Jahre alt war, entfernten die Ärzte sein Knochenmark, das die Sichelzellen produzierte, und veränderten es mit dem Anti-Beta-Globin-Gen und wandten das korrigierte Knochenmark wieder in den Jungen ein. Nach Angaben der Ärzte hat die Therapie 15 Monate gedauert, und das Niveau des therapeutischen Antisickling-β-Globins blieb hoch, ohne dass die Blutgefäße verstopften, was zu heftigen Schmerzen (Sichelzellen-Krise) und zur Korrektur der biologischen Kennzeichen der Krankheit führte . [6]

Eine erfolgreiche Behandlung der Sichelzellenanämie ist also eine Warte-und-Schau-Situation!

Wie Patsy Kensit, der britische Schauspieler und Sänger, sagte - 'Das Leben ist nicht perfekt. Wenn du klopfst, musst du aufstehen, dich abstauben und weitermachen.'

Referenz

  1. Wong WJ. Prävention und Behandlung von Infektionen bei Kindern mit Sichelzellenanämie. Paediatr Drogen. 2001;3(11):793-801.
  2. FDA. FDA hilft gegen Sichelzellanämie. U.S. Food & Drug Administration.
  3. Nevitt SJ, Jones AP, Howard J. Hydroxyurea (Hydroxycarbamid) für die Sichelzellenanämie.Cochrane Datenbanksystem Rev. 2017 20. April; 4: CD002202. doi: 10.1002 / 14651858.CD002202.pub2.
  4. Ataga KI, Kutlar A, Liles D, et.al. Crizanlizumab zur Vorbeugung der Schmerzkrise bei Sichelzellenanämie.Neu Engl J Med. 2016. doi: 10.1056 / NEJMoa1611770.
  5. Nationales Herz-, Lungen- und Blutinstitut (NIH). "Fühlt sich wie eine Heilung an": Sichelzellenpatienten triumphieren nach experimenteller Knochenmarktransplantation - NHLBI, NIH. ////www.nhlbi.nih.gov/news/spotlight/fact-sheet/%E2%80%9Cfeels-cure%E2%80%9D-sickle-cell-patient-triumphs-after-experimental-bone-marrow -Transplantation
  6. Ribeil, J-A, et al. Gentherapie bei einem Patienten mit Sichelzellanämie. N Engl J Med 2017; 376: 848-855. DOI: 10.1056 / NEJMoa1609677.

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