Duchenne-Muskeldystrophie: Neues Medikament verspricht bessere Medikamente

Dies könnte ein vielversprechender Ansatz für die Entwicklung neuer Medikamente für diejenigen sein, die an Duchenne-Muskeldystrophie leiden.

Forscher haben ein neues Medikament gefunden, das Fibrose (Narbenbildung) reduziert und den Verlust der Muskelfunktion in einem Tiermodell der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) verhindert. Die Forscher von der Saint Louis University (SLU) in den USA, in einem Artikel in der Nature Journal Scientific Reports veröffentlicht, sagte, dies könnte ein vielversprechender Ansatz bei der Gestaltung neuer Medikamente für diejenigen, die an DMD leiden. DMD ist eine tödliche Form einer Muskelschwundstörung, die durch Mutationen in einem Gen auf dem X-Chromosom verursacht wird. Mit der Behandlung haben diejenigen mit DMD eine durchschnittliche Lebensdauer von etwa 25 Jahren. Jungen mit der Krankheit müssen normalerweise im Alter von 12 Jahren einen Rollstuhl benutzen und benötigen eine mechanische Beatmung, um beim Atmen zu helfen. Viele leiden schließlich unter Herz- oder Atemversagen.

Thomas Burris und Colin Flaveny von der Saint Louis University wollen synthetische Verbindungen entwickeln, die auf diese Rezeptoren abzielen, um Medikamente zur Behandlung von Krankheiten zu entwickeln, indem sie verstehen, wie die natürlichen Hormone des Körpers funktionieren. "Kürzlich haben wir herausgefunden, dass REV-ERB für jede Phase der Muskelgewebsentwicklung eine einzigartige Rolle zu spielen scheint", sagte Flaveny. Lesen Sie über Muskelschwäche.

REV-ERB reguliert Schlüsselprozesse im Körper, vom Schlaf bis zum Cholesterin und zuletzt zur Muskelregeneration.

Das Team zeigte, dass REV-ERB ein Regulator der Muskeldifferenzierung ist und dass ein Medikament, das diesen Rezeptor namens SR8278 hemmt, die Muskelregeneration nach einer akuten Verletzung stimuliert.

Das Forschungsteam entdeckte auch, dass SR8278 die Magermasse und Muskelfunktion erhöhte und Muskelfibrose und Muskelproteinabbau bei Mäusen verringerte.

"Diese Ergebnisse legen nahe, dass REV-ERB ein starkes Ziel für die Behandlung von DMD ist", sagte Burris. "Dies ist ein ermutigendes Ergebnis, wenn wir nach besseren Behandlungsmöglichkeiten für diejenigen mit dieser schwächenden Krankheit suchen."

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