Food and Drug Administration First (FDA) genehmigt eine Gentherapie zur Behandlung seltener Blindheit

Die neue Gentherapie wird die durch eine spezifische genetische Mutation verursachte Netzhautdystrophie behandeln.

In einem ersten Schritt hat die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA eine neuartige Gentherapie zur Behandlung von Kindern und erwachsenen Patienten mit einem vererbten Sehverlust, der zur Erblindung führen kann, genehmigt. Die neue Gentherapie mit dem Titel "Luxturna (voretigene neparvovec-rzyl)" - eine Behandlung für Netzhautdystrophie, die durch eine spezifische genetische Mutation verursacht wird - ist die erste direkt in den USA zugelassene Gentherapie zur Behandlung einer anderen genetischen Erkrankung als Krebs. "Die Zulassung markiert eine weitere Premiere auf dem Gebiet der Gentherapie - sowohl in der Funktionsweise der Therapie als auch in der Ausweitung der Gentherapie über die Behandlung von Krebs hinaus auf die Behandlung des Sehkraftverlustes - und dieser Meilenstein verstärkt das Potenzial dieses bahnbrechenden Ansatzes in Behandlung einer Vielzahl von anspruchsvollen Krankheiten ", sagte Scott Gottlieb, Kommissar bei der FDA, in einer Erklärung am späten Dienstag.

"Ich glaube, die Gentherapie wird eine tragende Säule bei der Behandlung und Heilung vieler unserer verheerendsten und hartnäckigsten Krankheiten sein", fügte er hinzu. "Biallele RPE65" -Mutation-assoziierte Netzhautdystrophie führt zu Sehverlust und kann bei bestimmten Patienten völlige Erblindung verursachen. Das RPE65-Gen liefert Anweisungen zur Herstellung eines Enzyms (ein Protein, das chemische Reaktionen erleichtert), das für das normale Sehen wesentlich ist. Mutationen im RPE65-Gen führen zu verringerten oder fehlenden RPE65-Aktivitäten, blockieren den visuellen Zyklus und führen zu Sehstörungen. Luxturna arbeitet, indem er eine normale Kopie des RPE65-Gens direkt an Retinazellen liefert. Diese retinalen Zellen produzieren dann das normale Protein, das Licht in ein elektrisches Signal in der Retina umwandelt, um den Sehverlust des Patienten wiederherzustellen. Lesen Sie hier Fischaugen können helfen, Heilung für Blindheit zu finden

"Patienten mit biallelischer RPE65-Mutation-assoziierter Netzhautdystrophie haben jetzt eine Chance für eine verbesserte Sehfähigkeit, wo bisher wenig Hoffnung bestand", fügte Peter Marks, Direktor des Zentrums für Biologics Evaluation and Research (CBER) der FDA, hinzu. Während die Zulassung von Luxturna an den Start des Pharmaunternehmens Spark Therapeutics Inc., gab der Arzneimittelregulierer an, dass die Gentherapie nur Patienten verabreicht werden sollte, die lebensfähige Netzhautzellen haben, wie von den Ärzten bestimmt. Im Jahr 2017 hat die FDA die Zulassung für drei Gentherapien für Patienten mit schweren und seltenen Krankheiten erteilt. Im August erhielt "Kymriah" die Zulassung zur Behandlung einer Form von Leukämie und im Oktober "Yescarta" zur Behandlung einer Form von Lymphomen.

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