Neues Versprechen der Hämophilie heilen

Eine einmalige Behandlung mit einem Gentherapeutikum erwies sich als vielversprechend bei der Heilung von Patienten mit Hämophilie

Eine einzige Behandlung mit einem Gentherapeutikum erwies sich als vielversprechend bei der Heilung von Patienten mit Hämophilie - eine Störung, bei der Blut nicht normal gerinnt, zeigen Ergebnisse einer klinischen Studie in Großbritannien. Über ein Jahr nach einer einmaligen Behandlung mit einem Gentherapeutikum zeigten Teilnehmer mit Hämophilie A (der am weitesten verbreiteten Typ) ein normales Niveau des zuvor fehlenden Proteins, und sie heilten effektiv, zeigte die Studie, die im Internet veröffentlicht wurde New England Journal of Medicine. "Wir haben jetzt wirklich das Potenzial, die Versorgung von Menschen mit Hämophilie durch eine einzige Behandlung für Menschen zu verändern, die sich so oft wie jeden zweiten Tag selbst spritzen müssen. Es ist so aufregend ", sagte John Pasi, Professor an der Queen Mary Universität von London.

Eine Erbkrankheit, die vorwiegend Männer betrifft, Menschen mit schwerer Hämophilie A haben praktisch keinen der für die Gerinnung von Blut essentiellen Faktor VIII. Es gefährdet die Betroffenen selbst bei geringsten Verletzungen und verursacht spontane innere Blutungen, die lebensbedrohlich sein können. Wiederkehrende Blutungen in die Gelenke können auch zu progressiven Gelenkschäden und Arthritis führen. Die einzige aktuelle Behandlung beinhaltet mehrere wöchentliche Injektionen zur Kontrolle und Vorbeugung von Blutungen, aber es gibt keine Heilung. In dem Versuch zeigte eine einzelne Infusion des Gentherapeutikums verbesserte Spiegel des essentiellen Blutgerinnungsproteins Faktor VIII, wobei 85 Prozent der Patienten sogar viele Monate nach der Behandlung normale oder nahezu normale Faktor VIII-Spiegel erreichten. Hier finden Sie detaillierte Informationen zu 5 Vorsichtsmaßnahmen, die jeder Bluter treffen sollte.

Der Versuch sah, dass Patienten in ganz England eine Kopie des fehlenden Gens injizierten, wodurch ihre Zellen den fehlenden Gerinnungsfaktor produzieren können. Nach Patienten für bis zu neunzehn Monaten, zeigen Tests, dass elf von dreizehn Patienten in der Studie jetzt normale oder fast normale Niveaus des vorher fehlenden Faktors haben und alle dreizehn Patienten konnten ihre vorher regelmäßige Behandlung beenden. "Wir haben überwältigende Ergebnisse erzielt, die unsere Erwartungen weit übertroffen haben. Als wir anfingen, dachten wir, es wäre eine große Errungenschaft, eine fünfprozentige Verbesserung zu zeigen, also ist es einfach erstaunlich, wenn man normale oder nahezu normale Faktorwerte mit dramatischer Reduzierung der Blutung sieht ", sagte Pasi. Wussten Sie, dass nur 15% der Patienten mit Hämophilie in Indien diagnostiziert werden?

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