Gentherapie kann helfen, Blindheit umzukehren

Forscher haben gezeigt, dass die Gentherapie helfen könnte, Blindheit durch Umprogrammierung von Zellen umzukehren.

Forscher haben gezeigt, dass die Gentherapie dazu beitragen kann, die Blindheit umzukehren, indem Zellen im hinteren Teil des Auges so umprogrammiert werden, dass sie lichtempfindlich werden. Retinitis pigmentosa - die häufigste Erblindungsursache bei jungen Menschen - entsteht meist durch den Verlust von Millionen lichtempfindlicher Photorezeptorzellen, die die Netzhaut auskleiden. Die verbleibenden retinalen Nervenzellen, die nicht lichtempfindlich sind, verbleiben jedoch im Auge, was mittels Gentherapie therapiert werden könnte, so die Forscher. "Es gibt viele blinde Patienten in unseren Kliniken, und die Fähigkeit, ihnen durch ein relativ einfaches genetisches Verfahren etwas zurückzugeben, ist sehr aufregend", sagte Hauptautorin Samantha de Silva, Fachreferentin für Augenheilkunde und klinische Forschung an der Universität Oxford .

"Unser nächster Schritt wird sein, eine klinische Studie zu beginnen, um dies bei Patienten zu beurteilen." In der Studie, die in den Proceedings der National Academy of Sciences detailliert beschrieben ist, verwendete das Team einen viralen Vektor, um ein lichtempfindliches Protein, Melanopsin, zu exprimieren Restinalzellen in Mäusen, die von Retinitis pigmentosa blind waren. Nach der Behandlung wurden die Mäuse über ein Jahr lang überwacht, und während dieser Zeit hielten sie die Sicht aufrecht, da sie Objekte in ihrer Umgebung erkennen konnten, die ein hohes Maß an visueller Wahrnehmung anzeigten. Die Zellen, die Melanopsin exprimieren, könnten auf Licht reagieren und visuelle Signale an das Gehirn senden, sagten die Forscher. Lesen Sie hier Fischaugen können helfen, Heilung für Blindheit zu finden

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