Ein neues Gen-Delivery-System kann die Erblindung verhindern

Ein neues Gen-Delivery-System für eine vererbte Form der Blindheit ist vielversprechend.

Ein neues Gen-Delivery-System für eine vererbte Form der Blindheit zeigt vielversprechend, nach einer aktuellen Studie. Forscher an der Case Western Reserve University haben Gen-tragende Nanopartikel entwickelt, die Zielzellen beherbergen und Sehverlust bei Mäusen mit einer Leber-kongenitalen Amaurose verhindern. Der Zustand ist eine der häufigsten Ursachen für Blindheit bei Kindern, nach Angaben der National Institutes of Health, betreffen zwei vor drei von 100.000 Neugeborenen. Obwohl sich diese Forschung auf die Form der Leber namens Leber kongenitale Amaurose 2 oder LCA2 konzentrierte, glauben die Wissenschaftler und Ingenieure, die an der Studie beteiligt sind, dass die Technologie vielversprechend für andere Formen von LCA sowie andere Erbkrankheiten ist, die zu einem starken Verlust der Sehkraft führen Blindheit. Leiter Zheng-Rong Lu sagte, dass sie glauben, dass diese Technologie fast jede Art von Gen liefern kann, um angeborene Sehstörungen zu bekämpfen. Diejenigen mit LAC2 tragen ein mutiertes RPE65-Gen und leiden von Geburt an unter einem starken Sehverlust. Das mutierte Gen produziert kein RPE65-Protein im retinalen Pigmentepithel (RPE), einer für den Schutz von Photorezeptoren (Stäbchen und Zapfen) kritischen Zellschicht. Das Protein ist ein wesentlicher Bestandteil des visuellen Zyklus, der Licht in elektrische Signale zum Gehirn umwandelt.

Lu und Kollegen entwickelten ein lipidbasiertes Nanopartikel namens ECO, um gesunde RPE65-Gene an RPE-Zellen abzugeben. "Das Versprechen dieser Technologie ist, dass das Medikament auf die Photorezeptorzellen lokalisiert wird, wodurch die Leber und die Niere vor der Exposition geschützt werden", sagte der Forscher Krzysztof Palczewski. Während andere Forscher sich darauf konzentrieren, modifizierte Viren zu verwenden, um Gene für die Therapie zu liefern, sind die Gene manchmal zu groß, als dass Viren sie tragen könnten, sagte Lu. Der ECO kann auf die Ladung zugeschnitten werden. Das Äußere des Nanopartikels ist mit Nukleinsäuren beschichtet, die als Targeting-Mittel wirken, das Abgabesystem an die Retina ziehen und die Aufnahme durch RPE-Zellen erleichtern. Um die Aktivität zu verfolgen, schloss Lus Team einen fluoreszierenden Marker ein. Nach Injektion in die Netzhaut von Mäusen konnten die Forscher fluoreszierendes Grün in RPE-Zellen beobachten. Tests zeigten eine signifikante Zunahme der lichtinduzierten elektrischen Aktivität von den Augen zum Gehirn, was darauf hindeutet, dass die Stäbchen und Zapfen im visuellen Zyklus so funktionierten, wie sie sollten. Die therapeutische Wirkung dauerte bei behandelten Mäusen 120 Tage. In unbehandelten Mäusen wurden keine Verbesserungen beobachtet. (Lesen: Fischaugen können helfen, Heilung für Blindheit zu finden)

Die Forscher untersuchen nun, ob das ECO-System gegen andere Sehstörungen wirksam ist, einschließlich der Stargardt-Krankheit, einer Form der ererbten juvenilen Makuladegeneration, die hauptsächlich den zentralen Teil des Gesichtsfeldes betrifft. Sie untersuchen auch, ob die Nanopartikel mit der CRISPR / Cas9 Gen-Editing-Technik verwendet werden können, um genetische Läsionen im Zusammenhang mit degenerativen Netzhauterkrankungen zu behandeln. Die Studie erscheint in der Zeitschrift Molekulare Therapie-Nukleinsäuren.

Schau das Video: Fate, Family, and Oedipus Rex: Crash Course Literature 202

Senden Sie Ihren Kommentar