Neue Gentherapie durch Hauttransplantationen kann helfen, die Behandlung von Typ-2-Diabetes und Fettleibigkeit zu verbessern

"Es hat das Potenzial, zu einer sicheren und dauerhaften Gentherapie bei Mäusen und hoffentlich eines Tages beim Menschen unter Verwendung ausgewählter und modifizierter Zellen aus der Haut zu führen."

Eine neue Form der Gentherapie, die durch Hauttransplantationen verabreicht wird, kann die Behandlung von Typ-2-Diabetes und Fettleibigkeit verbessern, so Forscher. Unter Verwendung von CRISPR bereiteten Forscher der University of Chicago die Hautstammzellen neugeborener Mäuse vor, die die Zellen dazu veranlassten, glukagonähnliches Peptid 1 (GLP1) zu sekretieren - ein Hormon, das die Bauchspeicheldrüse stimuliert, Insulin auszuschütten und den Blutzucker zu regulieren. Die Zellen, wenn sie auf Mäuse transplantiert wurden, zeigten, dass die Transplantate eine erhöhte Insulinsekretion und umgekehrte Gewichtszunahme durch eine fettreiche Diät sowie eine umgestülpte Insulinresistenz aufwiesen. "Wir haben einige technische Hürden gelöst und ein Maus-zu-Maus-Hauttransplantationsmodell bei Tieren mit intaktem Immunsystem entwickelt", sagte Xiaoyang Wu, Assistenzprofessor an der Universität von Chicago.

"Wir glauben, dass diese Plattform das Potenzial hat, zu einer sicheren und dauerhaften Gentherapie bei Mäusen zu führen, und wir hoffen, eines Tages beim Menschen ausgewählte und veränderte Zellen aus der Haut zu verwenden", fügte Wu hinzu. Außerdem fügten die Forscher eine Mutation ein, die die Halbwertszeit des Hormons im Blutstrom verlängern sollte, und fusionierten das modifizierte Gen an ein Antikörperfragment, so dass GLP-1 länger im Blutkreislauf zirkulieren würde. Sie befestigten auch einen induzierbaren Promotor, der es ihnen ermöglichte, das Gen anzustrengen, um mehr GLP1 herzustellen, wenn nötig, indem sie es dem Antibiotikum Doxycyclin aussetzten, sagten die Forscher in der im Journal beschriebenen Veröffentlichung Zellstammzelle. Lesen Sie hier Gute Nachrichten! Forscher entdecken eine neue Art, Fettleibigkeit zu behandeln

Wenn die Mäuse mit winzigen Mengen Doxycyclin gefüttert wurden, setzten sie GLP1 in das Blut frei, was sofort die Blutinsulinspiegel erhöhte und die Blutglucosespiegel reduzierte. Wenn eine fettreiche Diät mit Doxycyclin kombiniert wurde, sezernierten die Mäuse GLP1 und nahmen an Gewicht zu, was nahelegte, dass "eine kutane Gentherapie für die GLP1-Sekretion praktisch und klinisch relevant sein könnte". "Wir denken, dass dies eine langfristige sichere Option für die Behandlung vieler Krankheiten bieten kann. Es könnte verwendet werden, um therapeutische Proteine ​​zu liefern und fehlende Proteine ​​für Menschen mit einem genetischen Defekt wie Hämophilie zu ersetzen. Oder es könnte als eine metabolische Senke funktionieren und verschiedene Giftstoffe entfernen ", sagte Wu. Lesen Sie mehr über 5 Dinge, von denen Wissenschaftler glauben, dass Sie gegen das "fette" Gen kämpfen können

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