Neue Gentherapie kann Teilsicht wiederherstellen

Neue Gentherapie, die Patienten helfen kann, die ihr Sehvermögen bei einer ererbten Netzhauterkrankung verloren haben.

US-amerikanische Forscher haben eine neue Gentherapie entwickelt, die Patienten helfen kann, die ihr Sehvermögen bei einer ererbten Netzhauterkrankung verloren haben, um gut genug zu sehen, um durch ein Labyrinth zu navigieren. Während die Behandlung das normale Sehvermögen nicht wiederherstellt, erlaubt es den Patienten jedoch, Formen und Licht zu sehen, so dass sie ohne Gehstock oder Blindenhund herumkommen, sagten die Forscher um Stephen R. Russell, Augenarzt an der Universität von Iowa. Leber kongenitale Amaurose (LCA) ist eine seltene Erkrankung, die im Säuglingsalter beginnt und langsam fortschreitet, was schließlich zu völliger Erblindung führt. Es betrifft etwa einen von 80.000 Menschen.

Die neue genetische Behandlung, genannt Voretigene neparvovec (Luxturna, Spark Therapeutics), beinhaltet eine genetisch veränderte Version eines harmlosen Virus. Das Virus wird modifiziert, um eine gesunde Version des Gens in die Retina zu tragen. Ärzte injizieren Milliarden von modifizierten Viren in beide Augen eines Patienten. Die Ergebnisse zeigten, dass nach der Behandlung 93 Prozent der Patienten eine signifikante Verbesserung ihrer Sehkraft erfuhren, genug, dass sie in einem Labyrinth mit wenig bis mäßigem Licht navigieren konnten. Lesen Sie hier gute Nachrichten für Menschen mit schwerem Sehverlust. Diese neue Brille könnte Ihnen helfen

Diese Patienten zeigten auch eine Verbesserung der Lichtempfindlichkeit und des peripheren Sehens, was zwei visuelle Defizite sind, die diese Patienten erfahren. Es ist jedoch unklar, wie lange die Behandlung dauern wird, aber bis jetzt haben die meisten Patienten ihre Vision für zwei Jahre beibehalten, sagte der Forscher während der Präsentation der Ergebnisse auf der 121. Jahrestagung der American Academy of Ophthalmology 2017 in New Orleans. Während für erbliche Netzhauterkrankungen derzeit keine Behandlung verfügbar ist, wird die neue Gentherapie von der US-amerikanischen Food and Drug Administration geprüft. Die FDA wird ihre Entscheidung voraussichtlich spätestens im Januar 2018 treffen, sagten die Forscher. Eine Zulassung könnte die Tür für andere Gentherapien öffnen, die schließlich mehr als 225 genetische Mutationen behandeln könnten, von denen bekannt ist, dass sie Blindheit verursachen, so die Studie. Lesen Sie hier, dass dieses Gen Sehverlust im mittleren Alter verursachen kann

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